基因疗法成功推迟了亨廷顿氏病的发展

根据英国“自然”网站的每日科学技术（记者刘夏），总部设备的基因治疗公司Uniqure的最新数据荷兰表明，在亨廷顿早期的29名患者中，参与亨廷顿早期的亨廷顿早期患者，参与亨廷顿，高剂量基因治疗速度的三年对照组的测试速度约为75％。这是第一次通过基因疗法成功延迟亨廷顿氏病。尽管治疗仍处于早期阶段，但预计将为其他神经退行性疾病（例如帕金森氏病和阿尔茨海默氏病）提供新的想法。 亨廷顿氏病是一种罕见的遗传神经退行性疾病，原因是亨廷顿蛋白基因中的许多DNA重复，这一直是大脑中蛋白质的正常积累。该疾病目前无痛，现有药物只能缓解症状。 AMT-130，一种Uniqure开发的基因疗法，通过无害病毒将microRNA（microRNA）订单传递给大脑的受影响区域。该microRNA可以“杀死”缺陷gen并预防异常蛋白质。 AMT -130治疗靶向大脑的两个最早的区域亨廷顿疾病 - 尾状核和壳核核。医生需要使用实时脑部扫描并使用薄导管进行准确的注射。整个过程需要12-18个小时。单个注射可以永久降低突变蛋白水平。 最初的结果表明，基因疗法的NAGIT减慢了疾病的发展约75％，这表明AMT-130有望最初改变亨廷顿疾病的当前治疗状况。目前，治疗是安全的，并且存在常见的副作用，例如头痛和混乱。它们中的大多数可以被自己缓解或由类固醇控制。 预计该公司将于明年年初向美国食品药品监督管理局提交申请。我F批准的相关药物预计将在2027年之前推出。